I dati arrivano da uno studio del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco).Nelle sperimentazioni cliniche su 55 bambini e adulti con 17 diversi tipi di tumori avanzati, il trattamento con la nuova molecola larotrectinib ha determinato una risposta positiva nel 76% dei pazienti.La risposta è stata inoltre duratura, con il 79% delle risposte che ha superato i 12 mesi in media dall’inizio della terapia e in un caso, ancora in atto, di 25 mesi.La nuova molecola colpisce una particolare anomalia genetica, definita “Trk fusion”. Si tratta dunque il paziente basandosi sul particolare tipo di mutazione che egli presenta, indipendentemente dal cancro originario.Per questo, afferma il primo autore dello studio David Hyman, “crediamo che i risultati molto positivi ottenuti dal farmaco debbano spingere la diffusione dei test genetici in pazienti con cancro avanzato per verificare se essi presentano tale anomalia”.I risultati, annuncia Hyman, “saranno presentati all’ente Usa per i farmaci Fda per l’approvazione della molecola. Se approvata, questa potrebbe diventare la prima terapia valida simultaneamente sia per i bambini sia per gli adulti, e la prima terapia target ad essere indicata per una definizione molecolare di cancro che supera la tradizionale divisione per “tipi” di tumore”.Nel 2016, evidenzia Giovanni D’Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti, la Fda ha riconosciuta questa come una “breakthrough therapy”, una designazione che serve a velocizzare lo sviluppo di farmaci promettenti per trattare malattie che mettono a serio rischio la vita.
